編輯:香港特區腫瘤中心 來源:香港特區腫瘤中心 發佈時間:2018-01-17

近日,歐洲藥品管理局(EMA)授予製藥公司Helsinn集團以及MEI Pharma公司聯合開發的在研新藥pracinostat孤兒藥資格。用於治療無法接受誘導化療的成年急性骨髓性白血病(Acute myeloid leukemia,AML)患者。

Pracinostat被EMA授予治療急性骨髓性白血病孤兒藥資格

急性髓細胞性白血病是髓系造血幹/祖細胞惡性疾病。以骨髓與外周血中原始和幼稚髓性細胞異常增生為主要特徵,臨床表現為貧血、出血、感染和發熱、臟器浸潤、代謝異常等,多數病例病情急重,預後兇險,如不及時治療常可危及生命。是成年人中最常見的急性白血病,而且隨著世界人口的老齡化它的發病率預計會繼續增長。目前美國FDA還未批准任何療法治療那些無法接受強化誘導化療的AML患者。

此次孤兒藥資格認定是基於治療AML患者療法的稀缺和pracinostat在臨床Ⅱ期試驗中的積極表現。在已經完成的開放標籤,多中心,單臂臨床2期試驗中,pracinostat和azacitidine被用於治療50名65歲以上,不適於接受誘導化療的AML患者。試驗結果表明,接受這一組合療法的患者的中位總生存期為19.1個月,一年生存率為62%,完全緩解率為42%。這一表現顯著好于azacitidine單一療法在類似患者中的療效(中位總生存期為10.2個月,完全緩解率為19.5%)。

Pracinostat最初由MEI Pharma公司開發的口服組蛋白去乙醯化酶 (histone deacetylase, HDAC) 抑制劑。HDACs能夠通過化學修飾DNA和與之結合的染色體蛋白來調控基因表達,這些表觀遺傳學調節因數的異常活性在癌症中起到很重要的作用。美國FDA在2016年8月授予pracinostat和azacitidine組合療法突破性療法認定。Azacitidine是一種化療藥物,它可以作為低甲級化劑來治療AML。

目前,針對pracinostat和azacitidine組合療法的關鍵性臨床Ⅲ期試驗已經啟動,我們期待藥物早日上市,幫助像AML患者一樣與罕見難治疾病作鬥爭的患者。

上一篇

下一篇