编辑：香港特区肿瘤中心 来源： 发布时间：2021-07-20

突破性降脂疗法！再生元Evkeeza在脂蛋白脂肪酶(LPL)通路基因无双拷贝突变的患者中显著降低甘油三酯水准!

Evkeeza是一种单克隆抗体药物，于2021年2月获得美国FDA批准，作为其他降脂疗法的辅助疗法，用于治疗年龄≥12岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童和成人患者。

Evkeeza是治疗HoFH的一种变革性新疗法，具有独特的作用机制，该药是美国FDA批准的第一种靶向结合并阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）功能的治疗方法，ANGPTL3是一种在脂质代谢中起著关键作用的蛋白质。

具体而言，对于脂蛋白脂肪酶（LPL）通路基因有双等位基因功能缺失突变的患者，Evkeeza治疗基本上没有益处。而在LPL通路基因中有单个突变或无突变的患者中，Evkeeza治疗将甘油三酯水准显著降低。