编辑：香港特区肿瘤中心 来源：香港特区肿瘤中心 发布时间：2018-06-29

近日，美国FDA批准Array BioPharma公司药物BRAFTOVI胶囊与MEKTOVI片剂联合用于治疗具有BRAF V600E或BRAF V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。BRAFTOVI不适用于治疗野生型BRAF黑色素瘤患者。

黑色素瘤，又称恶性黑色素瘤，是来源于黑色素细胞的一类恶性肿瘤，常见于皮肤，亦见于黏膜、眼脉络膜等部位。黑色素瘤是皮肤肿瘤中恶性程度最高的瘤种，容易出现远处转移，这也是导致大部分患者死亡的根源所在。相当比例的恶性黑色素瘤存在BRAF突变，多数显示为V600E突变，其他类型的突变有V600K，K601E和V600R，均导致BRAF激活，它是转移性黑色素瘤治疗的关键靶点。

此次BRAFTOVI + MEKTOVI组合疗法的批准是基于Ⅲ期临床试验COLUMBUS的结果。它显示，与单独使用vemurafenib相比，该组合疗法使中位无进展生存期（mPFS）翻倍（7.3个月比14.9个月，HR = 0.54，95%CI 0.41-0.71，p<0.0001）。只有5%接受组合疗法的患者因不良反应停止治疗。

BRAFTOVI是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，而MEKTOVI是一种口服小分子MEK抑制剂，可以靶向MAPK信号通路中的关键酶。该通路中不适当的蛋白质激活已被证明在许多癌症中发生，包括黑色素瘤、结直肠癌、非小细胞肺癌、甲状腺癌和其他癌症。

BRAFTOVI与MEKTOVI联合疗法的获批，它将满足患有BRAF突变型晚期黑色素瘤患者的严重未满足需求，这是一种严重且致命的皮肤癌类型，它成为了首个在Ⅲ期临床试验中证明有30个月以上中位生存期的靶向疗法。香港特区肿瘤中心专家评价道：“现在，医生和患者可以选择考虑用BRAFTOVI 联合MEKTOVI进行治疗，已被证明可以延缓疾病进展，改善总体生存，且具有良好的耐受性。”

BRAFTOVI与MEKTOVI联合疗法获美国FDA批准上市，意味着具有与国际领先医疗水平同步优势的香港在不久后也可实现此联合疗法的运用，造福于更多黑色素瘤患者。