编辑：香港特区肿瘤中心 来源：香港特区肿瘤中心 发布时间：2017-11-25

日前，PharmaMar公司公布了该公司的抗癌新药lurbinectedin （PM1183）治疗尤因肉瘤 (Ewing's sarcoma)的临床Ⅱ期试验结果。数据表明lurbinectedin能够在已经转移的尤因肉瘤患者中达到60％的疾病控制率(disease control rate)。

尤因肉瘤是一种罕见的起源神经外胚层的骨或软组织的小圆细胞肿瘤。它在青少年中最为常见，尤因肉瘤恶性度高、病程短、转移快， 5年生存率不超过10%。但通常如果在未转移时被发现，治愈率可以高达80％。

PharmaMar公司开发的lurbinectedin能够有选择性地抑制反式激活的RNA聚合酶II媒介的转录过程。它对RNA聚合酶I和线粒体RNA聚合酶的活性没有影响，也不影响mRNA的正常转录过程。在有些癌症种类中，癌症细胞依靠高速运转的转录过程支持它们的增殖，这些肿瘤细胞对lurbinectedin尤为敏感。它们包括小细胞肺癌，BRCA1/2转移乳腺癌，对铂基疗法产生抗性的卵巢癌和由于染色体易位导致的肉瘤。 

这项II期临床试验招募了25名尤因肉瘤患者接受了lurbinectedin的治疗，他们的肿瘤已经发生转移，且化疗次数不超过两次。试验结果表明，接受治疗的患者中12％出现部分缓解，48％患者的症状得到稳定。患者的平均无进展生存期为3个月，平均缓解持续时间为2.9个月。Lurbinectedin在临床试验中表现出的副作用主要为骨髓抑制(myelosuppression)，通过调整用药剂量这种副作用可以得到控制。没有患者因为毒副作用中止治疗或者死亡。

PharmaMar公司也同时在进行卵巢癌以及乳腺癌的临床试验，Lurbinectedin有望成为治疗多种癌症的创新疗法。