編輯：香港特區腫瘤中心 來源：香港特區腫瘤中心 發佈時間：2018-06-29

近日，美國FDA批准Array BioPharma公司藥物BRAFTOVI膠囊與MEKTOVI片劑聯合用於治療具有BRAF V600E或BRAF V600K突變的不可切除或轉移性黑色素瘤患者。BRAFTOVI不適用於治療野生型BRAF黑色素瘤患者。

黑色素瘤，又稱惡性黑色素瘤，是來源於黑色素細胞的一類惡性腫瘤，常見於皮膚，亦見於黏膜、眼脈絡膜等部位。黑色素瘤是皮膚腫瘤中惡性程度最高的瘤種，容易出現遠處轉移，這也是導致大部分患者死亡的根源所在。相當比例的惡性黑色素瘤存在BRAF突變，多數顯示為V600E突變，其他類型的突變有V600K，K601E和V600R，均導致BRAF啟動，它是轉移性黑色素瘤治療的關鍵靶點。

此次BRAFTOVI + MEKTOVI組合療法的批准是基於Ⅲ期臨床試驗COLUMBUS的結果。它顯示，與單獨使用vemurafenib相比，該組合療法使中位元無進展生存期（mPFS）翻倍（7.3個月比14.9個月，HR = 0.54，95%CI 0.41-0.71，p<0.0001）。只有5%接受組合療法的患者因不良反應停止治療。

BRAFTOVI是一種口服小分子BRAF激酶抑制劑，而MEKTOVI是一種口服小分子MEK抑制劑，可以靶向MAPK信號通路中的關鍵酶。該通路中不適當的蛋白質啟動已被證明在許多癌症中發生，包括黑色素瘤、結直腸癌、非小細胞肺癌、甲狀腺癌和其他癌症。

BRAFTOVI與MEKTOVI聯合療法的獲批，它將滿足患有BRAF突變型晚期黑色素瘤患者的嚴重未滿足需求，這是一種嚴重且致命的皮膚癌類型，它成為了首個在Ⅲ期臨床試驗中證明有30個月以上中位生存期的靶向療法。香港特區腫瘤中心專家評價道：“現在，醫生和患者可以選擇考慮用BRAFTOVI 聯合MEKTOVI進行治療，已被證明可以延緩疾病進展，改善總體生存，且具有良好的耐受性。”

BRAFTOVI與MEKTOVI聯合療法獲美國FDA批准上市，意味著具有與國際領先醫療水準同步優勢的香港在不久後也可實現此聯合療法的運用，造福於更多黑色素瘤患者。