編輯：香港特區腫瘤中心 來源：香港特區腫瘤中心 發佈時間：2018-06-11

日前，安斯泰來製藥宣佈美國FDA接受了藥物gilteritinib遞交的新藥上市申請（NDA），並授予它優先審評資格。Gilteritinib主要針對攜帶FLT3基因突變的復發或難治性急性骨髓性白血病（AML）患者。該申請的審批結果截止日期是今年11月29日。

急性髓細胞性白血病（AML）是髓系造血幹/祖細胞惡性疾病。以骨髓與外周血中原始和幼稚髓性細胞異常增生為主要特徵，臨床表現為貧血、出血、感染和發熱、臟器浸潤、代謝異常等，多數病例病情急重，預後兇險，如不及時治療常可危及生命。FLT3突變是AML中一種常見的基因突變，目前與較差的預後相關，約30%的AML患者會受到FLT3突變的影響。在過去的25年，AML的臨床治療策略一直保持未變，此領域存在大量未被滿足的醫療需求。

在過去的15年裡，開發FLT3酸激酶抑制劑（TKI）的過程充滿了坎坷和挑戰，第一代

FLT3-TKI缺乏足夠抑制TKI的效力，而強效的藥物quizartinib卻會加劇骨髓抑制。其他抑制劑失敗的原因包括半衰期過短、容激發產生抗性的基因突變易等，截止目前為止，FDA還沒有批准任何靶向FLT3的藥物，來治療攜帶FLT3基因突變的復發或難治性AML患者。

Gilteritinib是新一代的FLT3酸激酶抑制劑（TKI），可以對FLT3-ITD和FLT3-TKD兩大類FLT3基因變異產生抑制作用，且能夠在體內持續維持對FLT3活性的抑制，並且不容易產生骨髓抑制。除此之外，還能抑制名為的Axl的受體酪氨酸激酶，從而阻斷一條讓腫瘤細胞產生抗性的潛在機制。目前FDA已經授予Gilteritinib優先審批和孤兒藥資格。

FDA的這一舉措對於AML的患者和相關科研及醫務人員來說，是一個階段的性的勝利，也是重要的里程碑，香港特區腫瘤中心將持續關注，期待藥物上市為廣大患者帶來生的希望。