編輯：香港特區腫瘤中心 來源：香港特區腫瘤中心 發佈時間：2018-03-14

2017年腫瘤治療領域最大的黑馬，去年6月份驚豔亮相最權威的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會的當屬Larotrectinib，又叫LOXO-101，代號101。權威資料顯示：Larotrectinib針對NTRK融合的17種腫瘤的有效率高達75%，其中13%的患者腫瘤完全消失。包括2位晚期轉移的兒童纖維肉瘤患者，用藥之後腫瘤縮小，進行了根治性手術切除；分別停藥4.8個月和6個月之後，腫瘤沒有復發，也似乎看到了“治癒”的希望。

更為重要的是，2017年12月底，Larotrectinib已經開始向美國FDA提交上市申請，用於治療帶有NTRK融合基因的成人或兒童實體瘤患者，預計2018年初完成申請，然後等待FDA批准。

Larotrectinib是一個靶向藥，針對的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的腫瘤患者。所以，做過多基因檢測的患者，一定去看看檢測報告有沒有這個基因融合。如果有，真是不幸中的萬幸。

提交上市申請是基於一項長期隨訪資料，臨床試驗招募55位NTRK融合的患者，包括肺癌、腸癌、黑色素瘤、肉瘤、胃腸間質瘤和甲狀腺癌等17種腫瘤，患者年齡4個月-76歲。這些患者都是通過檢測確定屬於NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合。Larotrectinib劑量是100mg，每天兩次。

這55位患者經過評估， 41位患者腫瘤明顯縮小，有效率75%，包括13%的患者腫瘤完全消失。經過隨訪，確定有效的患者中，71%的患者一年之後依然有效。

常見的副作用包括疲勞、頭暈和噁心，基本都是可控的，其中5位患者由於副作用需要減量。

但Larotrectinib畢竟是一個靶向藥，也會存在耐藥問題，耐藥之後怎麼辦呢？Loxo Oncology已經開始研發第二代NTRK抑制劑了，名字是LOXO-195，而且已經在兩位Larotrectinib耐藥的患者身上看到了很好的效果。

NTRK融合的患者無疑是幸運的，我們期待藥物早日上市，更希望針對其他基因突變或融合，能夠出現更多高效安全的藥物，造福更多患者。