編輯:香港特區腫瘤中心 來源:香港特區腫瘤中心 發佈時間:2017-10-20

早在2017年8月30日,醫藥行業迎來一條重磅新聞,諾華的基因治療方法CAR-T細胞藥物 Kymriah(tisagenlecleucel,CTL-019)被美國FDA批准上市,用於治療兒童和年輕成人(2-25歲)的急性淋巴細胞白血病(ALL)。這是醫學史上首款批准的CAR-T療法,也是在美國境內,首次獲批的基因療法。時至今日,FDA宣佈批准了Kite Pharma的CAR-T療法Yescarta(axicabtagene ciloleucel)上市,治療罹患特定類型的大B細胞淋巴瘤成人患者。這些患者曾接受了至少兩次其他治療,但沒有出現緩解,或是疾病出現復發。值得一提的是,這是美國FDA批准的首款針對特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T療法,也是第二款獲批的CAR-T療法。

又一CAR-T療法Yescarta獲批上市

彌漫大B細胞淋巴瘤(DLBCL)是成人非霍奇淋巴瘤中最常見的一種類型,大約占30-40%,DLBCL 可發生於任何年齡,但以老年人多見,中位發病年齡為60-64 歲,男性稍多於女性。臨床上以迅速增大的無痛性腫塊為典型表現,腫瘤主要發生在淋巴結內,約超過 30%的患者表現為局限的淋巴結外首發病灶。結外病灶常見於胃腸道、骨和中樞神經系統。

此次獲批藥物的臨床試驗是多中心,納入超過了100名成人,接受Yescarta治療,並展現了振奮人心的療效。Yescarta帶來的完全緩解率(CR)可達到51%!基於它的出色療效,美國FDA曾授予它孤兒藥資格,突破性療法認定,以及優先審評資格。今日,Yescarta為患者帶來的治療潛力也使美國FDA對其上市亮了綠燈。

Yescarta的批准標誌著CAR-T療法的又一座里程碑,短短幾十年中,基因療法從充滿潛力的概念變成了可操作的方案,用於治療難治而致命的癌症。美國FDA局長Scott Gottlieb博士說道:“這一批准彰顯了這一新藥領域的持續動力。我們承諾將支援和加速這類產品的開發。不久後,我們將公佈詳細的政策,介紹我們將如何支援基於細胞的醫藥開發。這個政策也將解釋我們會如何在突破性的CAR-T細胞療法和其他基因療法中應用我們的加速專案。我們將繼續支持基於這些新科學平臺的安全有效療法的高效開發。”

Yescarta的獲批讓CAR-T這一全新細胞療法能用於額外的癌症患者,這些患者在此之前幾乎無藥可醫。我們欣喜於這一突破和進展,也祝願更多相關療法可以順利研發上市,拯救患者。

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