编辑：香港特区肿瘤中心 来源：BIOON 发布时间：2016-12-26

　　美国制药公司Stemline Therapeutics在研临床新药SL-401，近日被美国FDA认定为突破性疗法。该药是一种针对存在于癌症干细胞、急浆细胞样树突状细胞肿瘤（blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN）、急性髓性白血病（AML）及其他血液癌症细胞上的白介素-3受体的靶向治疗产品，此前曾被美国FDA授予用于治疗AML和BPDCN的孤儿药资格。

　　最近几年的研究，科学家们发现了一群叫做癌症干细胞（Cancer Stem Cells）的特殊肿瘤细胞，这些细胞虽然只占肿瘤细胞的1％-5％，但它们却像「种子」一样具备高度增殖性，能够以此为基础扩散出其他大部分的肿瘤细胞（95％-99％）。而化疗和电疗等标准治疗方案未能根除这些癌症干细胞。于是，这些残留的癌症干细胞就会「死灰复燃」，造成肿瘤复发。

　　此次突破性疗法的认定，是基于使用SL-401一线治疗BPDCN患者或治疗复发、难治性患者的Ⅱ期临床研究，试验结果提供了良好的疗效和安全性数据。Stemline Therapeutics公司正在开展多项癌症临床计划来评估SL-401的疗效。

　　Stemline Therapeutics公司首席执行官Ivan Bergstein博士表示，鉴于SL-401治疗CD123阳性癌症的有效性，以及其易于管理、与其他抗肿瘤药剂不冲突的安全性特点，该公司积极在其他已注册的临床试验中继续开发SL-401作为单一或联合药物，针对这些CD123阳性的癌症适应症。今年内该公司预计将提供多个SL-401临床研究的进一步更新资料。