编辑：香港特区肿瘤中心 来源：BIOON 发布时间：2017-01-10

来自中国天津的研究人员，近期以山玉兰根皮提取物为主要原料，开发出拥有自主知识产权的脑癌新药ACT001。

该药由中国天津南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队自主研发，目前已经在澳大利亚开展临床Ⅰ期试验，并获得了十余个专利保护。

陈悦教授表示，该药的成功研发，实现了中国在该领域药物研发的优势反超，并牢牢占据主导，中国有望为解决脑胶质母细胞瘤这一世界性医学难题提供一种新的治疗手段。

脑部胶质瘤是一类最常见的颅内恶性肿瘤，其因恶性程度高、发展快、易复发、手术放疗难以根除而成为世界性医学难题。“治疗这类癌症有两大困难。”陈悦表示，“一是药物很难进入脑内，二是药物无法选择性杀死癌症干细胞，导致癌症发展、复发、耐药或转移。”

目前，国际上一般选用以“小白菊内酯”为原料的药物对癌症干细胞进行选择性灭杀，但由于原料来源困难、很难溶入人体血液等原因，其药物制备受到较大限制。“传统提取方法难度大，最便宜的每公斤都要100万元，我们做实验都用不起，更不用说制药了。”陈悦说。

面对困难，陈悦教授团队并未气馁，受到西欧传统草药Feverfew(小白菊)和《本草纲目》中有关“辛夷”药效记载的启发，并通过海量实验分析，他们最终发现中国的特有植物——山玉兰的根皮也可以提取小白菊内脂。

在《本草纲目》中，有一味中药名为“辛夷”，是中国特有植物木兰花的干燥花蕾，记载中称其可以“治头面目鼻之病”，即在治疗头痛方面有奇效。

“山玉兰根皮提取率更高，而且成本每公斤才5000元。”陈悦告诉记者，“于是我们通过合成手段对小白菊内酯进行化学结构改进，并制成抗脑胶质瘤新药——ACT001，不仅可以使其通过口服进入血液，而且也更好地控制了药物的浓度，实现药物在体内缓释，解决了药物安全性和有效性的问题。目前，ACT001的抑瘤率高达87%，最令人惊喜的是，该药物在脑部的浓度是血液中的1.8倍，而此前治疗脑胶质瘤最好的药物在脑部浓度也仅为血液中的40%，这就意味着，ACT001成为目前十分难得的可以进入脑部的抗肿瘤药物。”