编辑：香港特区肿瘤中心 来源：香港特区肿瘤中心 发布时间：2018-06-11

日前，安斯泰来制药宣布美国FDA接受了药物gilteritinib递交的新药上市申请（NDA），并授予它优先审评资格。Gilteritinib主要针对携带FLT3基因突变的复发或难治性急性骨髓性白血病（AML）患者。该申请的审批结果截止日期是今年11月29日。

急性髓细胞性白血病（AML）是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。FLT3突变是AML中一种常见的基因突变，目前与较差的预后相关，约30%的AML患者会受到FLT3突变的影响。在过去的25年，AML的临床治疗策略一直保持未变，此领域存在大量未被满足的医疗需求。

在过去的15年里，开发FLT3酸激酶抑制剂（TKI）的过程充满了坎坷和挑战，第一代

FLT3-TKI缺乏足够抑制TKI的效力，而强效的药物quizartinib却会加剧骨髓抑制。其他抑制剂失败的原因包括半衰期过短、容激发产生抗性的基因突变易等，截止目前为止，FDA还没有批准任何靶向FLT3的药物，来治疗携带FLT3基因突变的复发或难治性AML患者。

Gilteritinib是新一代的FLT3酸激酶抑制剂（TKI），可以对FLT3-ITD和FLT3-TKD两大类FLT3基因变异产生抑制作用，且能够在体内持续维持对FLT3活性的抑制，并且不容易产生骨髓抑制。除此之外，还能抑制名为的Axl的受体酪氨酸激酶，从而阻断一条让肿瘤细胞产生抗性的潜在机制。目前FDA已经授予Gilteritinib优先审批和孤儿药资格。

FDA的这一举措对于AML的患者和相关科研及医务人员来说，是一个阶段的性的胜利，也是重要的里程碑，香港特区肿瘤中心将持续关注，期待药物上市为广大患者带来生的希望。