编辑：香港特区肿瘤中心 来源：网络 发布时间：2017-08-30

近日，位于东京的Kyowa Hakko Kirin公司宣布，美国FDA已授予其在研新药mogamulizumab突破性疗法认定。这是一款针对两种罕见的非霍奇金淋巴瘤：蕈样霉菌病（Mycosis Fungoides，MF）和塞泽里综合征（Sézary Syndrome，SS）的疗法，用于已接受过至少一次系统疗法的成人患者。这款新药的突破性疗法认定，也意味着罹患这两种疾病的患者，有望迎来新的治疗转机。

在非霍奇金淋巴瘤的多种类型中，有一种亚型叫做皮肤T细胞淋巴瘤（cutaneous T-cell lymphoma，CTCL）。其中，MF与SS是这种疾病最为常见的两种类型。患者的皮肤上会有标志性的恶性T淋巴细胞出现。随着病情的推移，这种疾病最终可能会影响到皮肤、血液、淋巴结、以及脏器。

本次获得突破性疗法认定的mogamulizumab是一款人源化的单克隆抗体，能直接靶向CCR4蛋白。CCR4蛋白是在恶性血液疾病患者体内的淋巴细胞表面频繁表达的一种蛋白，它也同样表达于CTCL患者体内。通过靶向CCR4，新药开发人员希望能增强抗体依赖的细胞毒性，对恶性血液疾病进行治疗。先前，它已在日本获批上市。

▲CCR4是皮肤T细胞淋巴瘤的治疗靶点

在一项名为MAVORIC的公开标签、多中心、随机化的3期临床试验中，研究人员评估了mogamulizumab与化疗药物伏立诺他（vorinostat）在CTCL患者中的治疗效果。这项研究在美国、欧洲、日本、澳大利亚招募了372名患者，这也让它成为了史上规模最大的CTCL随机临床试验。今年4月，Kyowa Hakko Kirin宣布这项试验取得了积极成果，在无进展生存期（PFS）的评估上抵达了主要临床终点，具体数据将于未来的医学会议上公开。基于这项试验的出色结果，美国FDA决定授予mogamulizumab突破性疗法认定。

“我们对mogamulizumab获得如此有价值的认定感到非常激动！” Kyowa Hakko Kirin的执行官、副总裁、兼研究开发本部长佐藤光男（Mitsuo Satoh）博士说：“我们将继续确保为全球罹患这种疾病的患者提供这款抗体。”

我们希望这款新药能够研发顺利，造福广大患者！